Pediatric Hematology/Oncology and ImmunopathologyPediatric Hematology/Oncology and ImmunopathologyВопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии1726-17082414-9314Fund Doctors, Innovations, Science for Children57510.24287/1726-1708-2021-20-4-209-213LITERATURE REVIEWОБЗОР ЛИТЕРАТУРЫRussian recombinant coagulation factors: the technological background and the results of clinical studiesОтечественные рекомбинантные факторы свертывания крови: технологические предпосылки создания и результаты клинических исследованийhttps://orcid.org/0000-0002-6476-7281VolkovaS. A.ВолковаС. А.
Russian Federation

cand. med. sci, an associate professor at the V.G. Vogralik Department of Hospital Therapy and General Medical Practice, Chief Hematologist of the Ministry of Healthcare of the Nizhny Novgorod Region,

18 Verkhnevolzhskaya Embankment, Nizhny Novgorod 603155

канд. мед. наук, доцент кафедры госпитальной терапии и общей врачебной практики им. В.Г. Вогралика, главный внештатный специалист гематолог Минздрава Нижегородской области,

603155, Нижний Новгород, Верхне-Волжская набережная, 18 

vsvetl@gmail.comhttps://orcid.org/0000-0003-1878-4467KudlayD. A.КудлайД. А.
Russian Federation

Moscow

Москва

https://orcid.org/0000-0002-8332-8049BogomolovaM. D.БогомоловаМ. Д.
Russian Federation

18 Verkhnevolzhskaya Embankment, Nizhny Novgorod 603155

603155, Нижний Новгород, Верхне-Волжская набережная, 18 

https://orcid.org/0000-0002-6480-5057SirotkinE. A.СироткинЕ. А.
Russian Federation

18 Verkhnevolzhskaya Embankment, Nizhny Novgorod 603155

603155, Нижний Новгород, Верхне-Волжская набережная, 18 

https://orcid.org/0000-0001-8430-237XSorokinaYu. A.СорокинаЮ. А.
Russian Federation

18 Verkhnevolzhskaya Embankment, Nizhny Novgorod 603155

603155, Нижний Новгород, Верхне-Волжская набережная, 18 

Privolzhsky Research Medical University of Ministry of Healthcare of the Russian FederationФГБОУ ВО «Приволжский исследовательский медицинский университет» Минздрава РоссииI.M. Sechenov First Moscow State Medical University of Ministry of Healthcare of the Russian Federation (Sechenov University)ФГАОУ ВО «Первый Московский государственный медицинский университет им. И.М. Сеченова» Минздрава России (Сеченовский Университет)JSC GENERIUMАО «ГЕНЕРИУМ»221220212042092132212202122122021Copyright ©; 2021, «D. Rogachev NMRCPHOI»Copyright ©; 2021, ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России2021«D. Rogachev NMRCPHOI»ФГБУ «НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава Россииhttps://creativecommons.org/licenses/by/4.0https://hemoncim.com/jour/article/view/575

The prolongation of survival and the improvement of quality of life in patients with hemophilia A and B are only possible if hemostatic disorders caused by coagulation factor VIII and IX deficiency are managed effectively. Recombinant coagulation factors are playing an ever-increasing role in the preventive care of affected patients. The development, production and use of domestic recombinant coagulation factors opened up new treatment opportunities and improved access to preventive care for hemophilia patients. The results of clinical studies on the efficacy and safety of the Russian recombinant factors showed that they had similar efficacy and safety compared to the plasma derived clotting factors. 

Увеличение продолжительности и качества жизни пациентов с гемофилией А и В возможно только благодаря эффективной коррекции нарушений гемостаза, обусловленных дефицитом факторов свертывания крови VIII и IX. Рекомбинантные факторы свертывания крови занимают все большее место в профилактическом лечении пациентов. Разработка, производство и применение отечественных рекомбинантных факторов свертывания расширили возможности и доступность профилактической терапии больных гемофилией. Результаты проведенных клинических исследований эффективности и безопасности отечественных препаратов продемонстрировали их сопоставимость с плазматическими факторами свертывания как по эффективности, так и по безопасности применения. 

hemophiliarecombinant coagulation factorsOctofactorInnonafactorгемофилиярекомбинантные факторы свертывания кровиОктофакторИннонафактор1. Nathwani A.C. Gene therapy for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2019; 2019 (1): 1–8.Nathwani A.C. Gene therapy for hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2019; 2019 (1): 1–8.2. Castro H.E., Briceño M.F., Casas C.P., Rueda J.D. The history and evolution of the clinical effectiveness of haemophilia type А treatment: a systematic review. Indian J Hematol Blood Transfus 2014; 30 (1): 1–11.Castro H.E., Briceño M.F., Casas C.P., Rueda J.D. The history and evolution of the clinical effectiveness of haemophilia type А treatment: a systematic review. Indian J Hematol Blood Transfus 2014; 30 (1): 1–11.3. Клинические рекомендации: Гемофилия, 2018 г., ID:127. [Электронный ресурс] URL: https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/127_1Клинические рекомендации: Гемофилия, 2018 г., ID:127. [Электронный ресурс] URL: https://cr.minzdrav.gov.ru/schema/127_14. Iorio A., Stonebraker J.S., Chambost H., Makris M., Coffin D., Herr C., Germini F. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males: A Meta-analytic Approach Using National Registries. Ann Intern Med 2019; 171 (8): 540–6.Iorio A., Stonebraker J.S., Chambost H., Makris M., Coffin D., Herr C., Germini F. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males: A Meta-analytic Approach Using National Registries. Ann Intern Med 2019; 171 (8): 540–6.5. Флоринский Д.Б., Жарков П.А. Современные подходы к лечению гемофилии. Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2020; 19 (3): 131‒8.Флоринский Д.Б., Жарков П.А. Современные подходы к лечению гемофилии. Вопросы гематологии/ онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2020; 19 (3): 131‒8.6. Кузник Б.И., Стуров В.Г., Левшин Н.Ю., Максимова О.Г., Кудлай Д.А. Геморрагические и тромботические заболевания и синдромы у детей и подростков: патогенез, клиника, диагностика, терапия и профилактика. Новосибирск: Наука; 2018. 524 с.Кузник Б.И., Стуров В.Г., Левшин Н.Ю., Максимова О.Г., Кудлай Д.А. Геморрагические и тромботические заболевания и синдромы у детей и подростков: патогенез, клиника, диагностика, терапия и профилактика. Новосибирск: Наука; 2018. 524 с.7. Гриценко Т.А., Косякова Ю.А., Давыдкин И.Л., Данилова О.Е., Кривова С.П., Кузьмина Т.П. и др. Болезни крови в амбулаторной практике. Под ред. Давыдкина И.Л. М.: ГЭОТАР-Медиа; 2020. 272 с. DOI: 10/33029/9704-5916-4-НЕМ-2020-1-272Гриценко Т.А., Косякова Ю.А., Давыдкин И.Л., Данилова О.Е., Кривова С.П., Кузьмина Т.П. и др. Болезни крови в амбулаторной практике. Под ред. Давыдкина И.Л. М.: ГЭОТАР-Медиа; 2020. 272 с. DOI: 10/33029/9704-5916-4-НЕМ-2020-1-2728. Иванов Р., Секарёва Г., Кравцова О., Кудлай Д., Лукьянов С., Тихонова И. и др. Правила проведения исследований биоаналоговых лекарственных средств (биоаналогов). Фармакокинетика и фармакодинамика 2014; (1): 21–36.Иванов Р., Секарёва Г., Кравцова О., Кудлай Д., Лукьянов С., Тихонова И. и др. Правила проведения исследований биоаналоговых лекарственных средств (биоаналогов). Фармакокинетика и фармакодинамика 2014; (1): 21–36.9. Правила проведения исследований биологических лекарственных средств Евразийского экономического союза. Астана; 2016. 714 с. [Электронный ресурс] URL: https://docs.eaeunion.org/docs/ru-ru/01411954/cncd_21112016_89Правила проведения исследований биологических лекарственных средств Евразийского экономического союза. Астана; 2016. 714 с. [Электронный ресурс] URL: https://docs.eaeunion.org/docs/ru-ru/01411954/cncd_21112016_8910. Федеральный закон от 12.04.2010 №61-ФЗ (ред. от 28.11.2018) «Об обращении лекарственных средств». [Электронный ресурс] URL: https://base.garant.ru/12174909Федеральный закон от 12.04.2010 №61-ФЗ (ред. от 28.11.2018) «Об обращении лекарственных средств». [Электронный ресурс] URL: https://base.garant.ru/1217490911. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasmaderived factor VIII products. EMA/ CHMP/BPWP/144533/2009.2011: 20.Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasmaderived factor VIII products. EMA/ CHMP/BPWP/144533/2009.2011: 20.12. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasmaderived factor FIX products. EMA/ CHMP/BPWP/144552/2009.2011: 20.Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasmaderived factor FIX products. EMA/ CHMP/BPWP/144552/2009.2011: 20.13. Кудлай Д.А. Разработка и применение отечественных рекомбинантных препаратов факторов свертывания крови VII, VIII, IX у детей с гемофилией А и B. Педиатрия. Журнал им. Г.Н. Сперанского 2019; 98 (1): 9–17.Кудлай Д.А. Разработка и применение отечественных рекомбинантных препаратов факторов свертывания крови VII, VIII, IX у детей с гемофилией А и B. Педиатрия. Журнал им. Г.Н. Сперанского 2019; 98 (1): 9–17.14. Зоренко В.Ю., Мишин Г.В., Северова Т.В., Кудлай Д.А., Борозинец А.Ю. Фармакокинетические свойства, безопасность и переносимость препарата Октофактор (результаты I фазы клинического исследования у больных гемофилией А). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013; 12 (2): 30–7.Зоренко В.Ю., Мишин Г.В., Северова Т.В., Кудлай Д.А., Борозинец А.Ю. Фармакокинетические свойства, безопасность и переносимость препарата Октофактор (результаты I фазы клинического исследования у больных гемофилией А). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013; 12 (2): 30–7.15. Давыдкин И.Л., Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 1-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013; 12 (3): 29–37.Давыдкин И.Л., Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 1-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013; 12 (3): 29–37.16. Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Давыдкин И.Л., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор в лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 2-й части клинического исследования II и III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013; 12 (4): 31–7.Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Давыдкин И.Л., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор в лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии А (результаты 2-й части клинического исследования II и III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2013; 12 (4): 31–7.17. Вдовин В.В., Андреева Т.А., Давыдкин И.Л., Свирин П.В., Шиллер Е.Э., Петров В.Ю. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении подростков с тяжелой гемофилией А. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2017; 4 (1): 61–70.Вдовин В.В., Андреева Т.А., Давыдкин И.Л., Свирин П.В., Шиллер Е.Э., Петров В.Ю. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении подростков с тяжелой гемофилией А. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2017; 4 (1): 61–70.18. Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Давыдкин И.Л., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении у пациентов с тяжелой гемофилией А. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2018; 5 (3): 60–73.Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Давыдкин И.Л., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Октофактор при профилактическом лечении у пациентов с тяжелой гемофилией А. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2018; 5 (3): 60–73.19. Зозуля Н.И., Яструбинецкая О.И., Беляева С.С., Потапкова В.М., Давыдкин И.Л., Куртов И.В. и др. Результаты наблюдательного исследования эффективности и безопасности препарата Октофактор. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2019; 6 (2): 30–47.Зозуля Н.И., Яструбинецкая О.И., Беляева С.С., Потапкова В.М., Давыдкин И.Л., Куртов И.В. и др. Результаты наблюдательного исследования эффективности и безопасности препарата Октофактор. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2019; 6 (2): 30–47.20. Зоренко В.Ю., Мишин Г.В., Северова Т.В., Шустер А.М., Кудлай Д.А., Лукьянов С.В., Борозинец А.Ю. Фармакокинетические свойства, безопасность и переносимость препарата Иннонафактор (результаты I фазы клинического исследования у больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии B). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2014; 13 (4): 39–49.Зоренко В.Ю., Мишин Г.В., Северова Т.В., Шустер А.М., Кудлай Д.А., Лукьянов С.В., Борозинец А.Ю. Фармакокинетические свойства, безопасность и переносимость препарата Иннонафактор (результаты I фазы клинического исследования у больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии B). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2014; 13 (4): 39–49.21. Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Давыдкин И.Л., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Иннонафактор при профилактическом лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии В (результаты 1-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2015; 14 (1): 65–75.Андреева Т.А., Зоренко В.Ю., Давыдкин И.Л., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Иннонафактор при профилактическом лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии В (результаты 1-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2015; 14 (1): 65–75.22. Давыдкин И.Л., Зоренко В.Ю., Андреева Т.А., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Иннонафактор в лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии B (результаты 2-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2015; 14 (2): 50–8.Давыдкин И.Л., Зоренко В.Ю., Андреева Т.А., Константинова В.Н., Залепухина О.Э., Климова Н.И. и др. Эффективность и безопасность препарата Иннонафактор в лечении больных с тяжелой и среднетяжелой формой гемофилии B (результаты 2-й части клинического исследования II–III фазы). Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2015; 14 (2): 50–8.23. Андреева Т.А., Давыдкин И.Л., Мамаев А.Н., Вдовин В.В., Лавриченко И.А., Константинова В.Н. и др. Результаты многоцентрового, проспективного, открытого, неконтролируемого исследования эффективности и безопасности препарата Иннонафактор у пациентов в возрасте 12 лет и старше с тяжелой и среднетяжелой гемофилией В. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2017; 4 (4): 20–32.Андреева Т.А., Давыдкин И.Л., Мамаев А.Н., Вдовин В.В., Лавриченко И.А., Константинова В.Н. и др. Результаты многоцентрового, проспективного, открытого, неконтролируемого исследования эффективности и безопасности препарата Иннонафактор у пациентов в возрасте 12 лет и старше с тяжелой и среднетяжелой гемофилией В. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2017; 4 (4): 20–32.