Pegaspargase is an L-asparaginase that is conjugated to monomethoxypolyethylene glycol. It is currently approved for use in children and adults for acute lymphoblastic leukemia (ALL) in the Russian Federation, is included in the recommendations of clinical practice guidelines and is recommended for inclusion in the Vital and Essential Drug List. The aim of this research is to perform a pharmacoeconomic analysis of pegaspargase in the treatment of pediatric patients with ALL in the Russian healthcare setting. The study was approved by the Independent Ethics Committee and the Scientific Council of the Dmitry Rogachev National Medical Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology of the Ministry of Healthcare of the Russian Federation. The target population of the study were pediatric patients with intermediate-risk ALL (according to the Moscow–Berlin protocol) who had not previously received treatment. We compared two treatment scenarios: therapy according to the Moscow–Berlin protocol with and without pegaspargase. A decision tree model was used to analyze the costs of ALL treatment strategies. The costs of first-line therapy, relapse therapy (in accordance with the ALL-REZ-MB-2014 protocol), hematopoietic allogenic stem cell transplantation, and third-line therapy with blinatumomab (in patients with B-cell ALL) were considered. Costs were calculated separately for patients receiving different treatments and were weight-averaged according to the total number of intermediate-risk patients. The size of the target population was determined by the incidence of ALL in 2020 and risk group distribution data obtained from the Moscow-Berlin protocol study. The costs were calculated for a cohort of patients available for therapy in 2023. The use of pegaspargase leads to a decrease in the average discounted cost of therapy for children with intermediate risk ALL of 93,273 rubles due to a decrease in the need for costly relapse therapy. Estimates show that up to 418 new patients are diagnosed with intermediate-risk ALL annually and belong the target population of this study. If 100% of ALL patients receive pegaspargase on the third day of remission induction therapy, the total cost of therapy for the target patient population will decrease by 38.99 million rubles. The use of pegaspargase on the third day of remission induction therapy in children with intermediate-risk ALL leads to a reduction in the relapse rate (superior efficacy) and lower costs, compared with the treatment regimen without pegaspargase.
Пэгаспаргаза – L-аспарагиназа, модифицированная путем конъюгации с монометоксиполиэтиленгликолем. В настоящий момент препарат зарегистрирован в Российской Федерации для применения у детей и взрослых с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), включен в клинические рекомендации и рекомендован к включению в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Целью настоящей работы является проведение комплексного фармакоэкономического исследования применения пэгаспаргазы у пациентов детского возраста с ОЛЛ в условиях системы здравоохранения Российской Федерации. Данное исследование одобрено независимым этическим комитетом и утверждено решением ученого совета НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Целевой популяцией исследования являлись пациенты детского возраста с ОЛЛ, ранее не получавшие лечение, стратифицированные в терапевтические группы промежуточного риска (в соответствии с протоколом «Москва–Берлин»). В качестве вариантов сравнения рассматривалась терапия ОЛЛ в соответствии с протоколом «Москва– Берлин» с и без применения пэгаспаргазы. Для оценки затрат на терапию ОЛЛ в вариантах сравнения была использована модель древа решений. В исследовании учитывались затраты на терапию первой линии, лечение рецидивов в соответствии с протоколом ALL-REZ-MВ-2014, проведение трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, а также на терапию третьей линии блинатумомабом (у пациентов с В-клеточным ОЛЛ). Расходы рассчитывались отдельно для пациентов из различных терапевтических групп и усреднялись по доле данных групп от общего числа больных ОЛЛ промежуточного риска. Для проведения анализа влияния на бюджет численность целевой популяции определялась на основании статистических сведений о заболеваемости ОЛЛ в 2020 г. и распределения пациентов по терапевтическим группам по данным протокола «Москва–Берлин». Оценка затрат осуществлялась для когорты пациентов, доступных для терапии в 2023 г. Применение пэгаспаргазы приводит к снижению средних дисконтированных затрат на терапию детей с ОЛЛ группы промежуточного риска на 93 273 руб. за счет уменьшения частоты назначения дорогостоящих последующих линий терапии. Согласно полученным оценкам, до 418 новых пациентов ежегодно относятся к группам промежуточного риска и входят в целевую популяцию данного исследования. Если 100% больных получат пэгаспаргазу на третий день индукции ремиссии, то совокупные затраты на терапию целевой популяции пациентов снизятся на 38,99 млн руб. Применение пэгаспаргазы на третий день индукции ремиссии у детей с ОЛЛ группы промежуточного риска характеризуется снижением частоты рецидива (более высокой эффективностью) и меньшими затратами по сравнению с отсутствием такого применения.