Клиническая практика и экономическая составляющая использования отечественных препаратов факторов свертывания крови VIII и IX

По данным ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава России, по состоянию на 2021 г. общее число больных гемофилией составляет 11 151, из которых 35,9% – дети. Цель работы заключалась в оценке данных реальной клинической практики и экономической составляющей использования отечественных рекомбинантных препаратов факторов свертывания крови VIII и IX. Материалами для анализа послужили данные наблюдательного и сравнительного клинического исследований мороктокога альфа (Октофактор) у пациентов со среднетяжелой и тяжелой формами гемофилии А, а также данные сравнительного клинического исследования нонакога альфа (Иннонафактор) у больных со среднетяжелой и тяжелой формами гемофилии B. Наблюдательное исследование мороктокога альфа (Октофактор) проводилось в течение 85 нед (09.01.2016–01.09.2017), в нем участвовали 30 клинических центров Российской Федерации, 237 пациентов со среднетяжелой и тяжелой формами гемофилии А. Все пациенты были мужского пола в возрасте от 19 до 78 лет (средний возраст – 35,2 ± 11,1 года). В сравнительном исследовании мороктокога альфа приняли участие 3 клинических центра Российской Федерации, профилактическое лечение получали 18 пациентов, средний возраст больных в исследуемой группе составил 38,2 ± 12,9 года. В сравнительном исследовании нонакога альфа (Иннонафактор) приняли участие 3 клинических центра Российской Федерации, профилактическое лечение получали 18 пациентов, средний возраст больных в исследуемой группе составил 34,1 ± 9,5 года. Клинические исследования были одобрены Советом по этике при Минздраве России. Наблюдательное исследование было одобрено Межвузовским комитетом по этике (Москва) и локальными этическими комитетами по решению ряда центров. Для проведения клинико-экономической оценки были использованы метод «затраты–эффективность», анализ влияния на бюджет, анализ упущенных возможностей и анализ чувствительности. Основным параметром эффективности мороктокога альфа (Октофактор) в исследовании была частота спонтанных кровотечений в течение 48–72 ч при профилактическом лечении после введения препарата, которая составила 1,4 ± 2,9 случая. Для отечественного препарата нонаког альфа (Иннонафактор) основным параметром эффективности было среднее количество кровотечений при профилактическом лечении, которое составило 0,22 ± 0,44 эпизода. При проведении клинико-экономической оценки коэффициент «затраты–эффективность» для мороктокога альфа (Октофактор) оказался в 1,8 раза ниже, чем для препарата сравнения плазматического фактора VIII (Октанат), а для нонакога альфа (Иннонафактор) – в 2,1 раза ниже относительно препарата сравнения фактора свертывания крови IX (Октанайн Ф), что подтверждает выгодность использования отечественных препаратов при меньших количествах зафиксированных кровотечений. Анализ влияния на бюджет и анализ упущенных возможностей показали, что при использовании мороктокога альфа (Октофактора) в модельной группе пациентов на 100 человек число дополнительно пролеченных больных составляет 36, а при использовании нонакога альфа (Иннонафактора) относительно препарата сравнения – 3 человека. В результате анализа чувствительности переход 50% пациентов с зарубежного препарата сравнения на мороктоког альфа (Октофактор) позволяет высвободить 5,32% бюджета для лечения дополнительного числа больных, переход с зарубежного препарата сравнения фактора свертывания крови IX (Октанайн Ф) на нонаког альфа (Иннонафактор) – 0,98% бюджета. В результате анализа чувствительности установлено, что при изменении соотношения пациентов на Октофакторе и Октанате в диапазоне ± 50% значение кумулятивных затрат меняется в диапазоне от 12 994 млн руб. до 15 233 млн руб., что соответствует профициту бюджета в 5,32% и дефициту бюджета в 10,99% по отношению к имеющейся в настоящее время структуре терапии. Для Иннонафактора и Октанайна Ф диапазон затрат варьируется от 2473 млн руб. до 2516 млн руб., что соответствует профициту бюджета в 0,98% и дефициту бюджета в 0,74%.