Фармакоэкономическое исследование применения пэгаспаргазы у пациентов детского возраста с острым лимфобластным лейкозом в условиях системы здравоохранения Российской Федерации

Пэгаспаргаза – L-аспарагиназа, модифицированная путем конъюгации с монометоксиполиэтиленгликолем. В настоящий момент препарат зарегистрирован в Российской Федерации для применения у детей и взрослых с острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ), включен в клинические рекомендации и рекомендован к включению в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Целью настоящей работы является проведение комплексного фармакоэкономического исследования применения пэгаспаргазы у пациентов детского возраста с ОЛЛ в условиях системы здравоохранения Российской Федерации. Данное исследование одобрено независимым этическим комитетом и утверждено решением ученого совета НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева. Целевой популяцией исследования являлись пациенты детского возраста с ОЛЛ, ранее не получавшие лечение, стратифицированные в терапевтические группы промежуточного риска (в соответствии с протоколом «Москва–Берлин»). В качестве вариантов сравнения рассматривалась терапия ОЛЛ в соответствии с протоколом «Москва– Берлин» с и без применения пэгаспаргазы. Для оценки затрат на терапию ОЛЛ в вариантах сравнения была использована модель древа решений. В исследовании учитывались затраты на терапию первой линии, лечение рецидивов в соответствии с протоколом ALL-REZ-MВ-2014, проведение трансплантации гемопоэтических стволовых клеток, а также на терапию третьей линии блинатумомабом (у пациентов с В-клеточным ОЛЛ). Расходы рассчитывались отдельно для пациентов из различных терапевтических групп и усреднялись по доле данных групп от общего числа больных ОЛЛ промежуточного риска. Для проведения анализа влияния на бюджет численность целевой популяции определялась на основании статистических сведений о заболеваемости ОЛЛ в 2020 г. и распределения пациентов по терапевтическим группам по данным протокола «Москва–Берлин». Оценка затрат осуществлялась для когорты пациентов, доступных для терапии в 2023 г. Применение пэгаспаргазы приводит к снижению средних дисконтированных затрат на терапию детей с ОЛЛ группы промежуточного риска на 93 273 руб. за счет уменьшения частоты назначения дорогостоящих последующих линий терапии. Согласно полученным оценкам, до 418 новых пациентов ежегодно относятся к группам промежуточного риска и входят в целевую популяцию данного исследования. Если 100% больных получат пэгаспаргазу на третий день индукции ремиссии, то совокупные затраты на терапию целевой популяции пациентов снизятся на 38,99 млн руб. Применение пэгаспаргазы на третий день индукции ремиссии у детей с ОЛЛ группы промежуточного риска характеризуется снижением частоты рецидива (более высокой эффективностью) и меньшими затратами по сравнению с отсутствием такого применения.