Статистически значимое улучшение контроля гемофилии А: ретроспективный анализ эффективности и безопасности эмицизумаба у детей с тяжелой и ингибиторной формой гемофилии А

   Гемофилия А представляет собой серьезную проблему, особенно ее тяжелые и ингибиторные формы, приводя к тяжелым кровотечениям и осложнениям. Важность изучения эффективности и безопасности новых лечебных подходов, в частности, применения эмицизумаба, неоспорима для улучшения качества жизни пациентов.

   Цель: оценить эффективность и безопасность эмицизумаба в профилактике кровотечений у детей с тяжелой и ингибиторной формами гемофилии А.

   Данное исследование не требовало одобрения этическим комитетом, так как анализировались обобщенные ретроспективные данные рутинной клинической практики. Все данные были деперсонифицированы. Исследование проводилось на основе ретроспективного анализа медицинских записей детей с диагнозом гемофилии А, получавших лечение в Морозовской ДГКБ за период с 2006 по 2022 гг. Изучение охватывает 2 когорты пациентов: с тяжелой и ингибиторной формами гемофилии А. Анализ включал оценку частоты кровотечений, гемартрозов, госпитализаций и нежелательных реакций. В анализ вошли данные 45 пациентов с гемофилией А, проходивших лечение эмицизумабом с 2018 по 2022 гг. Из них 30 детей имели тяжелую форму, а 15 – ингибиторную форму гемофилии А. Средний период наблюдения для тяжелой формы составил 17 мес, варьируя от 12 до 23 мес, для ингибиторной формы – 32 мес, с диапазоном от 11 до 51 мес. В группе пациентов с тяжелой формой гемофилии А наблюдалось статистически значимое (р < 0,001) снижение частоты всех видов кровотечений: 96,7 % детей не имели ни одного эпизода гемартроза во время терапии эмицизумабом против 46,7 % пациентов на предшествующей терапии концентратами FVIII. Ни одного спонтанного гемартроза не зарегистрировано. Аналогичные результаты были зафиксированы и в группе с ингибиторной формой гемофилии А: 93,3 % детей не имели эпизодов гемартроза на фоне применения эмицизумаба против 13,3 % во время предшествующей терапии препаратами шунтирующего действия. За все время наблюдения в когорте пациентов с тяжелой формой гемофилии А произошло 3 кровотечения, в когорте детей с ингибиторной формой – 1 кровотечение. До применения эмицизумаба из 391 эпизода кровотечений, случившихся у 45 детей, 218 были спонтанными. Нежелательные явления зарегистрированы у 7 пациентов, они проявлялись гиперемией в месте введения на первую или первую и вторую инъекции эмицизумаба и проходили самостоятельно. Других нежелательных явлений не было; 90 % детей с тяжелой формой гемофилии А и 73,3 % детей с ингибиторной формой не отмечали каких-либо нежелательных явлений при применении эмицизумаба. Эмицизумаб демонстрирует высокую эффективность и безопасность в лечении детей с тяжелой формой гемофилии А, как с ингибиторами, так и без них. Препарат значительно снижает частоту кровотечений и улучшает качество жизни пациентов.