Immunoglobulin replacement therapy in patients with primary immunodeficiency diseases in Russia

A. A. Mukhina; Мухина А. А.; I. N. Abramova; Абрамова И. Н.; N. V. Kuzmenko; Кузьменко Н. Б.; Yu. A. Rodina; Родина Ю. А.; T. V. Latysheva; Латышева Т. В.; E. A. Latysheva; Латышева Е. А.; A. M. Kostinova; Костинова А. М.; N. I. Ilyina; Ильина Н. И.; A. S. Katrysheva; Катрышева А. С.; E. V. Sudarikova; Сударикова Е. В.; S. B. Zimin; Зимин С. Б.; A. A. Korsunskii; Корсунский А. А.; L. Yu. Barycheva; Барычева Л. Ю.; L. T. Kubanova; Кубанова Л. Т.; L. R. Kalmetieva; Кальметьева Л. Р.; D. D. Proligina; Пролыгина Д. Д.; G. A. Davletbaieva; Давлетбаева Г. А.; L. G. Shakirova; Шакирова Л. Г.; E. M. Gracheva; Грачева Е. М.; O. S. Selezneva; Селезнева О. С.; K. P. Kuzmicheva; Кузьмичева К. П.; O. A. Richkova; Рычкова О. А.; E. V. Demikhova; Демихова Е. В.; V. G. Demikhov; Демихов В. Г.; I. O. Frolova; Фролова И. О.; E. V. Tymofeeva; Тимофеева Е. В.; S. N. Duryagina; Дурягина С. Н.; A. V. Gorenkova; Горенькова А. В.; E. V. Vlasova; Власова Е. В.; O. M. Laba; Лаба О. М.; N. V. Shakhova; Шахова Н. В.; A. Yu. Kutlyanceva; Кутлянцева А. Ю.; G. A.` Novichkova; Новичкова Г. А.; A. G. Rumyantsev; Румянцев А. Г.; A. Yu. Shcherbina; Щербина А. Ю.

doi:10.24287/1726-1708-2020-19-4suppl-18-29

Заместительная терапия препаратами иммуноглобулинов у пациентов с первичными иммунодефицитами в Российской Федерации

Авторы: Мухина А.А.¹, Абрамова И.Н.¹, Кузьменко Н.Б.¹, Родина Ю.А.¹, Латышева Т.В.², Латышева Е.А.², Костинова А.М.², Ильина Н.И.², Катрышева А.С.³, Сударикова Е.В.³, Зимин С.Б.³, Корсунский А.А.³, Барычева Л.Ю.⁴, Кубанова Л.Т.⁴, Кальметьева Л.Р.⁵, Пролыгина Д.Д.⁵, Давлетбаева Г.А.⁵, Шакирова Л.Г.⁵, Грачева Е.М.⁶, Селезнева О.С.⁷, Кузьмичева К.П.⁸, Рычкова О.А.⁸, Демихова Е.В.⁹, Демихов В.Г.⁹, Фролова И.О.⁹, Тимофеева Е.В.¹⁰, Дурягина С.Н.¹¹, Горенькова А.В.¹¹, Власова Е.В.¹², Лаба О.М.¹³, Шахова Н.В.¹⁴, Кутлянцева А.Ю.¹, Новичкова Г.А.¹, Румянцев А.Г.¹, Щербина А.Ю.¹
Учреждения:
1. ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России
2. ФГБУ «Государственный научный центр «Институт иммунологии» ФМБА России
3. ГБУЗ г. Москвы «Детская городская клиническая больница №9 им. Г.Н. Сперанского Департамента здравоохранения г. Москвы»
4. ФГБОУ ВО «Ставропольский государственный медицинский университет» Минздрава России
5. ГБУЗ «Республиканская детская клиническая больница» Министерства здравоохранения Республики Башкортостан
6. БУЗ ВО «Вологодская областная клиническая больница»
7. ГБУ РО «Областная детская клиническая больница»
8. ФГБОУ ВО «Тюменский медицинский университет» Минздрава России
9. ФГБОУ ВО «Рязанский государственный медицинский университет им. А.П. Павлова» Минздрава России
10. ГБУЗ НО «Нижегородская областная детская клиническая больница»
11. ГБУЗ АО «Архангельская областная детская клиническая больница им. П.Г. Выжлецова»
12. ГАУЗ СО «Областная детская клиническая больница»
13. ГБУЗ ЯО «Областная детская клиническая больница»
14. ФГБОУ ВО «Алтайский государственный медицинский университет» Минздрава России
Выпуск: Том 19, № 4 (2020): приложение
Страницы: 18-29
Раздел: МАТЕРИАЛЫ III РАБОЧЕГО СОВЕЩАНИЯ АЛЛЕРГОЛОГОВ-ИММУНОЛОГОВ
Статья получена: 07.01.2021
Статья опубликована: 07.01.2021
URL: https://hemoncim.com/jour/article/view/443
DOI: https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-19-4suppl-18-29
ID: 443

Цитировать

Полный текст

Аннотация
Об авторах
Список литературы
Дополнительные файлы
Статистика

Аннотация

По данным Регистра первичных иммунодефицитных состояний (ПИДС) Российской Федерации (РФ), терапия препаратами внутривенных иммуноглобулинов (ВВИГ) проводится 71% пациентов. Постоянная заместительная терапия ВВИГ репортирована у 90% пациентов с гуморальными дефектами, у 86% с синдромальными иммунодефицитами и у 91% с комбинированными ПИДС. В работе дана детальная характеристика терапии ВВИГ пациентов с ПИДС на репрезентативной выборке по 12 регионам РФ. Работа утверждена решением ученого совета и одобрена независимым этическим комитетом НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева в рамках проекта «Регистр первичных иммунодефицитов Российской Федерации». Когорта пациентов включала 235 человек, из них 121 пациент детского возраста и 114 взрослых. Терапия в течение первых 10 лет жизни стартовала у 78% пациентов. В 80% случаев лечение проводилось препаратами ВВИГ высокой степени очистки (Октагам, Привиджен, И.Г. Вена, Гамунекс), которые обеспечивали терапевтический претрансфузионный уровень иммуноглобулинов c медианой в 7,0 г/л. Показано, что достоверно (p < 0,05) более низкие значения претрансфузионных сывороточных иммуноглобулинов наблюдались у пациентов, терапия которым проводилась препаратом Габриглобин-IgG. Лечение проводилось нерегулярно у 144/235 (61%) пациентов, в основном в связи с отсутствием обеспечения препаратами ВВИГ. Различные инфекционные осложнения развились у 90% пациентов при несоблюдении сроков запланированных трансфузий ВВИГ. В группе с нерегулярным введением ВВИГ незапланированные госпитализации были отмечены в 2 раза чаще, чем в группе пациентов с регулярной терапией. Проведенная оценка качества жизни пациентов с ПИДС на регулярной заместительной терапии показала, что на фоне адекватной терапии достоверно улучшаются все исследуемые показатели, достигая значений контрольной группы здоровых лиц.

Ключевые слова

первичные иммунодефицитные состояния, регистр, внутривенные иммуноглобулины, заместительная терапия, побочные эффекты, претрансфузионный уровень, качество жизни

Об авторах

А. А. Мухина

ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России

Автор, ответственный за переписку.
Email: ffmanya@yandex.ru
ORCID iD: 0000-0002-3305-1694

научный сотрудник отдела эпидемиологии и мониторинга первичных иммунодефицитов

117997, Москва, ул. Саморы Машела, 1

Россия

А. Ю. Щербина

ORCID iD: 0000-0002-3113-4939
Москва Россия

Список литературы

Bruton O.C. Agammaglobulinemia. Pediatrics 1952; 9: 722–8.
Cho Y., Lee C.H., Jeong E.G., Kim M.N., Hong J.H.,Ko Y., et al. Prevalence of rare genetic variations and their implications in NGS-data interpretation. Sci Rep 2017; 7 (1): 9810.
El-Helou S.M., Biegner A.K., Bode S., Ehl S.R., Heeg M., Maccariet M.E., et al. The German National Registry of Primary Immunodeficiencies (2012–2017). Front Immunol 2019; 19 (10): 1272.
Mahlaoui N., Jais J.-P., Brosselin P., Mignot C., Beaurain B., Brito C., et al. Prevalence of Primary Immunodeficiencies in France is underestimated. J Allergy Clin Immunol 2017; 140 (6): 173–3.
Щербина А.Ю. Маски первичных иммунодефицитных состояний: проблемы диагностики и терапии. Российский журнал детской гематологии и онкологии 2016; 1 (3): 52–8.
Мухина А.А., Кузьменко Н.Б., Родина Ю.А., Кондратенко И.В., Бологов А.А., Латышева Т.В. и др. Характеристика пациентов с первичными иммунодефицитными состояниями в Российской Федерации: от рождения до смерти. Педиатрия. Журнал им. Г.Н. Сперанского 2019; 3 (19): 24–3.
Mukhina A.A., Kuzmenko N.B., Rodina Y.A., Kondratenko I.V., Bologov А., Latysheva Т., et al. Primary Immunodeficiencies in Russia: Data From the National Registry. Front Immunol 2020;6
(11): 1491.
[Электронный ресурс]. URL: https://cci-reporting.uniklinik-freiburg.de (Дата обращения 01.10.2020)
Cunningham-Rundles C. Key aspects for successful immunoglobulin therapy of primary immunodeficiencies. Clin Exp Immunol 2011; 164 (2): 16–9.
Stiehm E.R., Keller M.A., Vyas G.N. Preparation and use of therapeutic antibodies primarily of human origin. Biologocals 2008; 36 (6): 363–74.
Howard V., Greene J.M., Pahwa S., Winkelstein J.A., Boyle J.M., Kocak M., Conley M.E. The health status and quality of life of adults with X-linked agammaglobulinemia. Clim Immunol 2006; 118 (2–3): 201–8.
Смирнова И.Н., Родина Ю.А., Дерипапа Е.В., Роппельт А.А., Лаберко А.Л., Косачева Т.Г. и др. Фармакоэкономический анализ заместительной терапии внутривенным иммуноглобулином у пациентов с первичными дефектами гуморального звена иммунитета. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии 2016; 15 (1): 66–71.
[Электронный ресурс]. URL: http://naepid-reg.ru (Дата обращения 01.10.2020)
[Электронный ресурс]. URL: https://esid.org/Working-Parties/RegistryWorking-Party/Diagnosis-criteria (Дата обращения 01.11.2020)
Varni J.W., Seid M., Kurtin P.S. PedsQL 4.0: reliability and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory version 4.0 Genetic Core Scales in healthy and patient populations. Med Care 2001; 39:
–12.
Marschall K., Hoernes M., Bitzenhofer-Grüber M., Jandus P., Duppenthaler A., Wuillemin W.A., et al. The Swiss National Registry for Primary Immunodeficiencies: report on the first 6 years’ activity from 2008 to 2014. Clin Exp Immunol 2015; 182: 45–50.
Joshi A.Y., Iyer V.N., Hagan J.B., St Sauver J.L., Boyce T.G. Incidence and temporal trends of primary immunodeficiency: a population-based cohort study. Mayo Clin Proc 2009; 84: 16–22.
Shillitoe B., Bangs C., Guzman D., Gennery A.R., Longhurst H.J., Slatter M., et al. The United Kingdom Primary Immune Deficiency (UKPID) registry 2012 to 2017. Clin Exp Immunol 2018; 192: 284–91.
Мухина А.А., Кузьменко Н.Б., Родина Ю.А., Хорева А.Л., Моисеева А.А., Швец О.А. и др. Эпидемиология первичных иммунодефицитов в Российской Федерации. Педиатрия. Журнал им. Г.Н. Сперанского 2020; 99 (2): 16–32.
Seidel M.G., Kindle G., Gathmann B., Quinti I., Buckland М., van Montfrans J., et al. The European Society for Immunodeficiencies (ESID) Registry Working Definitions for the Clinical Diagnosis of Inborn Errors of Immunity. J Allergy Clin Immunol Pract 2019; 7 (6): 1763–70.
Hogy B., Keinecke H.O., Borte M. Pharmacoeconomic evaluation of immunoglobulin treatment in patients with antibody deficiencies from the perspective of the German statutory health insurance. Eur J Health Econ 2005; 6 (1): 24–9.
Gardulf A., Andersen V., Bjorkander J., Ericson D., S.S., Gustafson R., et al. Subcutaneous immunoglobulin replacement in patients with primary antibody deficiencies: safety and costs. Lancet 1995; 345 (8946): 365–9.

Дополнительные файлы

Доп. файлы

Действие

1. JATS XML

Скачать

Имя пользователя
Пароль
Запомнить меня

Забыли пароль?	Регистрация

Имя пользователя
Пароль
Запомнить меня

Забыли пароль?	Регистрация