Заместительная терапия препаратами иммуноглобулинов у пациентов с первичными иммунодефицитами в РФ

Мухина Анна Александровна; Абрамова Ирина; Кузьменко Наталья; Родина Юлия; Латышева Елена; Латышева Татьяна; Костинова Аристица; Зимин Сергей; Сударикова Евгения; Корсунский Анатолий; Катрышева Анна; Барычева Людмила; Кубанова Лейля; Кальметьева Линара; Пролыгина Диляра; Давлетбаева Гульшат; Шакирова Лилия; Демихов Валерий; Демихова Елена; Грачева Елена; Селезнева Ольга; Кузьмичева Ксения; Рычкова Ольга; Фролова Ирина; Тимофеева Елена; Дурягина Светлана; Горенькова Алла; Власова Елена; Лаба Ольга; Шахова Наталья; Кутлянцева Анастасия; Новичкова Галина; Румянцев Александр; Щербина Анна

doi:10.24287/j.411

Заместительная терапия препаратами иммуноглобулинов у пациентов с первичными иммунодефицитами в РФ

Авторы: Мухина А.А.¹, Абрамова И.¹, Кузьменко Н.¹, Родина Ю.¹, Латышева Е.², Латышева Т.², Костинова А.², Зимин С.³, Сударикова Е.³, Корсунский А.³, Катрышева А.³, Барычева Л.⁴, Кубанова Л.⁴, Кальметьева Л.⁵, Пролыгина Д.⁵, Давлетбаева Г.⁵, Шакирова Л.⁵, Демихов В.⁶, Демихова Е.⁶, Грачева Е.⁷, Селезнева О.⁸, Кузьмичева К.⁹, Рычкова О.⁹, Фролова И.⁶, Тимофеева Е.¹⁰, Дурягина С.¹¹, Горенькова А.¹¹, Власова Е.¹², Лаба О.¹³, Шахова Н.¹⁴, Кутлянцева А.¹, Новичкова Г.¹, Румянцев А.¹, Щербина А.¹
Учреждения:
1. ФГБУ «НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Минздрава России
2. ФГБУ «ГНЦ Институт иммунологии» ФМБА России
3. ГБУЗ «Детская городская клиническая больница №9 им. Г.Н. Сперанского» ДЗМ
4. ФГБОУ ВО «Ставропольский государственный медицинский университет» Минздрава России
5. ГБУЗ «Республиканская детская клиническая больница» Минздрава Республики Башкортостан, г. Уфа
6. ФГБОУ ВО РязГМУ Минздрава России, г. Рязань
7. БУЗ ВО ВОКБ
8. БУЗ РО "ОДКБ"
9. ФГБОУ ВО Тюменский медицинский университет Минздрава России, г.Тюмень
10. ГБУЗ НО «Нижегородская областная детская клиническая больница»
11. ГБУЗ Архангельской области "Архангельская областная детская клиническая больница"
12. ГАУЗ СО ОДКБ, г. Екатеринбург
13. ГБУЗ ЯО ОДКБ
14. ФГБОУ ВО «Алтайский государственный медицинский университет» Минздрава России
Выпуск: Том 19, № 4 (2020): приложение
Раздел: Статьи
Статья получена: 07.12.2020
Статья одобрена: 25.12.2020
Статья опубликована: 18.10.2020
URL: https://hemoncim.com/jour/article/view/411
DOI: https://doi.org/10.24287/j.411
ID: 411

Цитировать

Аннотация

По данным регистра первичных иммунодефицитных состояний (ПИД) РФ терапия препаратами иммуноглобулинов (ВВИГ) проводится 71% пациентам. Постоянная заместительная терапия ВВИГ репортирована у 90% пациентов с гуморальными дефектами, 86% с синдромальными ИД и 91% с комбинированными ПИД. В работе дана детальная характеристика терапии ВВИГ у пациентов с ПИД на репрезентативной выборке по 12 регионам РФ. Когорта пациентов включала 235 человек, из них 121 пациент детского возраста и 114 взрослых. Терапия в течение первых 10 лет жизни стартовала у 78% пациентов. В 80% случаев лечение проводилось препаратами ВВИГ высокой степени очистки (Октагам, Привиджен, И.Г. Вена, Гамунекс), которые обеспечивали терапевтический претрансфузионный уровень иммуноглобулинов c медианой в 7,0 г/л. Показано, что достоверно (p<0,05) более низкие значения претрансфузионных сывороточных иммуноглобулинов наблюдались у пациентов, терапия которым проводилась препаратом Габриглобин-IgG. Лечение проводилось нерегулярно у 144 из 235 пациентов (61%), в основном в связи с отсутствием обеспечения препаратами ВВИГ. Различные инфекционные осложнения развились у 90% пациентов при несоблюдении сроков запланированных трансфузий ВВИГ. В группе с нерегулярным введением ВВИГ незапланированные госпитализации были отмечены в два раза чаще, чем в группе пациентов с регулярной терапией.

Проведенная оценка качества жизни пациентов с ПИД на регулярной заместительной терапии показала, что на фоне адекватной терапии достоверно улучшаются все исследуемые показатели, достигая значений контрольной группы здоровых.

Ключевые слова

первичные иммунодефицитные состояния, регистр, ВВИГ, заместительная терапия, побочные эффекты, претрансфузионный уровень, качество жизни.

Список литературы

Bruton OC. Agammaglobulinemia. Pediatrics. 1952;9:722-728.
Cho Y, Lee CH, Jeong EG, Kim MN, et al. Prevalence of rare genetic variations and their implications in NGS-data interpretation. Sci Rep. 2017; 7(1):9810.
El-Helou SM, Biegner AK, Bode S, Ehl SR, et al. The German National Registry of Primary Immunodeficiencies (2012-2017). Front Immunol. 2019;19(10):1272.
Mahlaoui N, Jais J-P,Brosselin P, Mignot C, et al. Prevalence of Primary Immunodeficiencies in France is underestimated. J Allergy Clin Immunol. 2017;140(6):1731-1733.
Щербина АЮ. Маски первичных иммунодефицитных состояний: проблемы диагностики и терапии. Российский журнал детской гематологии и онкологии.2016;1(3):52-58
Мухина АА, Кузьменко НБ, Родина ЮА, Кондратенко ИВ, и др. Характеристика пациентов с первичными иммунодефицитными состояниями в Российской Федерации: от рождения до смерти. Педиатрия им. Сперанского. 2019; 3(19):24-3
Mukhina AA, Kuzmenko NB, Rodina YA, Kondratenko IV et al. Primary Immunodeficiencies in Russia: Data From the National Registry. Front Immunol. 2020;6(11):1491.
https:/cci-reporting.uniklinik-freiburg.de (дата обращения 01.10.2020)
Cunningham-Rundles C. Key aspects for successful immunoglobulin therapy of primary immunodeficiencies. Clin Exp Immunol. 2011;164(2):16-19.
Stiehm ER, Keller MA, Vyas GN. Preparation and use of therapeutic antibodies primarily of human origin. Biologocals. 2008;36(6):363-374.
Howard V, Greene J M, Pahwa S, Winkelstein JA, Boyle JM, Kocak M, Conley ME. The health status and quality of life of adults with X-linked agammaglobulinemia. Clim Immunol. 2006;118(2-3):201-208.
Смирнова ИН, Родина ЮА, Дерипапа ЕВ, Роппельт АА, Лаберко АЛ, Косачева ТГ, Барабанова ОВ, Щербина АЮ. Фармакоэкономический анализ заместительной терапии внутривенным иммуноглобулином у пациентов с первичными дефектами гуморального звена иммунитета. Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. 2016;15(1):66-71.
http://naepid-reg.ru (дата обращения 01.10.2020)
https://esid.org/Working-Parties/Registry-Working-Party/Diagnosis-criteria (дата обращения 01.11.2020)
Varni JW, Seid M, Kurtin PS. PedsQL 4.0: reliability and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory version 4.0 Genetic Core Scales in healthy and patient populations. Med Care. 2001;39:800-812.
Marschall K, Hoernes M, Bitzenhofer-Grüber M, Jandus P, Duppenthaler A, Wuillemin WA, et al. The Swiss National Registry for Primary Immunodeficiencies: report on the first 6 years’ activity from 2008 to 2014. Clin Exp Immunol. 2015;182:45–50.
Joshi AY, Iyer VN, Hagan JB, St Sauver JL, Boyce TG. Incidence and temporal trends of primary immunodeficiency: a population-based cohort study. Mayo Clin Proc. 2009;84:16–22.
Shillitoe B, Bangs C, Guzman D, Gennery AR, Longhurst HJ, Slatter M, et al. The United Kingdom Primary Immune Deficiency (UKPID) registry 2012 to 2017. Clin Exp Immunol. 2018;192:284–91.
Мухина АА, Кузьменко НБ, Родина ЮА, Хорева АЛ, и др. Эпидемиология первичных иммунодефицитов в Российской Федерации. Педиатрия им. Сперанского. 2020;99(2):16-32.
Seidel MG, Kindle G, Gathmann B, Quinti I, et al. The European Society for Immunodeficiencies (ESID) Registry Working Definitions for the Clinical Diagnosis of Inborn Errors of Immunity. J Allergy Clin Immunol Pract. 2019;7(6):1763-1770.
Hogy B, Keinecke HO, Borte M. Pharmacoeconomic evaluation of immunoglobulin treatment in patients with antibody deficiencies from the perspective of the German statutory health insurance. Eur. J. Health Econ. 2005;6(1):24–29.
Gardulf A, Andersen V, Bjorkander J et al. Subcutaneous immunoglobulin replacement in patients with primary antibody deficiencies: safety and costs. Lancet. 1995;345(8946):365–369.

Дополнительные файлы

Доп. файлы

Действие

1. JATS XML

Скачать

Имя пользователя
Пароль
Запомнить меня

Забыли пароль?	Регистрация

Имя пользователя
Пароль
Запомнить меня

Забыли пароль?	Регистрация

Заместительная терапия препаратами иммуноглобулинов у пациентов с первичными иммунодефицитами в РФ

Полный текст

Аннотация

Ключевые слова

Об авторах

Список литературы

Дополнительные файлы